中外製薬グループは、医薬品の製造・販売を主力事業とする。国内では自社製造の医薬品を全国の特約店を通じて販売し、一部原材料をスイスのエフ・ホフマン・ラ・ロシュから購入、中外製薬工業や米国ジェネンテックに製造委託を行う。海外では欧州、英国、フランス、ドイツ、台湾、中国に販売拠点を展開し、中国・泰州に生産拠点を有する。研究開発は国内外で実施し、米国とバミューダのファンドを通じてスタートアップへの投資も行う。2025年11月にはレナリスファーマ株式会社を取得し、同年12月に吸収合併を完了した。

世界の高齢化と医療費抑制政策による財政逼迫を背景に、治療法未確立の疾患への対応と持続可能な医療実現が課題。ロシュとの戦略的アライアンスと独自のサイエンス力を基盤に、デジタル技術やAIを活用した革新的創薬によるアンメットメディカルニーズへの対応と、異業種参入も含む競争激化への競争優位性確保を重点。長期成長戦略「TOP I 2030」では研究開発アウトプット倍増と自社グローバル品の毎年上市を目標。