医療用医薬品・再生医療製品の製造販売を中核に、血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を応用したライソゾーム病治療薬「JR-141」の開発を推進。2024年度売上高330億72百万円（前期比97億99百万円減）、営業損失66億50百万円。主力製品「グロウジェクトⓇ」は競合品不足で売上1.5倍拡大、「イズカーゴⓇ」も売上増加。研究開発費154億31百万円（前期比41億96百万円増）を投じ、グローバル臨床第3相試験を前倒し推進。生産受託事業の展開も視野。契約金収入依存のリスクを認識しつつ、国内外の規制環境変化に対応した事業基盤強化を課題。