遺伝子医薬品（遺伝子治療用製品、核酸医薬品）の開発・販売と、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査受託サービスを主力事業とする。米国では子会社を通じて遺伝子医薬品の開発およびゲノム編集技術を用いた遺伝子治療の研究開発を実施し、2021年4月には自社検査ラボを開設して検査受託事業を拡大、2025年4月からは特定のオプショナルスクリーニング事業の運営も継承している。新薬開発における収益源は、他社との契約に基づく契約一時金、開発協力金、マイルストーン、製品上市後のロイヤリティなど多岐にわたる。

遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指すバイオ医薬企業。創薬ターゲットの枯渇を背景に、抗体や核酸医薬品など新たなモダリティへの市場拡大が進む環境下で、未だ有効な治療法が存在しない疾患への革新を事業の核とする。研究開発段階にあるため、当面は利益配当を行わず、研究開発資金の確保を優先する方針。