慶應義塾大学医学部発のベンチャー企業として、iPS細胞を活用した中枢神経疾患領域の医薬品および再生医療等製品の研究・開発・製造・販売を事業とする。具体的には、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬の開発と、脊髄損傷等への神経細胞移植を目指す再生医療製品の開発を主たる事業とし、慶應義塾大学等と連携して研究開発を推進。対象疾患の患者数は、世界のALSが約33万人、国内の脳梗塞が約130万人、慢性期脊髄損傷が約10～20万人とされる。

神経疾患を対象としたiPS創薬と再生医療のハイブリッド展開を主力とし、難治性疾患への治療法確立が最大の課題。研究開発の加速に向け、慶應義塾大学等との産学連携ネットワークや独自の細胞分化・スクリーニング技術を基盤に、創薬から臨床応用までの「From Basic to Clinical」戦略を推進。中長期的には再生医療事業での自社製造販売体制の構築を目指す。